简介
箭头制药公司已开发出一种药物，透过抑制导致难治性疾病的基因来治疗这些疾病，从而使基因沉默。箭头疗法采用多种 RNA 化学物质与高效的递送方法来触发 RNA 干扰机制，诱导目标基因快速、深度且持久的敲除。 RNA 干扰（RNA 干扰）是一种存在于活细胞中的机制，可抑制特定基因的表达，进而影响特定蛋白质的生成。 RNA 干扰被认为是生命科学领域近年来最重要的发现之一，具有彻底革新医学的潜力。 RNA 干扰的发现者因其研究成果于 2006 年获颁诺贝尔奖。箭头制药公司的基于 RNA 干扰的疗法利用了这一基因沉默的天然途径。
