簡介
箭頭製藥公司已開發出一種藥物，透過抑制導致難治性疾病的基因來治療這些疾病，從而使基因沉默。箭頭療法採用多種 RNA 化學物質與高效的遞送方法來觸發 RNA 干擾機制，誘導目標基因快速、深度且持久的敲除。RNA 干擾（RNA 干擾）是一種存在於活細胞中的機制，可抑制特定基因的表達，進而影響特定蛋白質的生成。RNA 干擾被認為是生命科學領域近年來最重要的發現之一，具有徹底革新醫學的潛力。RNA 干擾的發現者因其研究成果於 2006 年獲頒諾貝爾獎。箭頭製藥公司的基於 RNA 干擾的療法利用了這一基因沉默的天然途徑。
